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        MDS貧血新藥!獲批骨髓增生異常綜合征ODD

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        樓主
        發表于 2020-11-8 18:56:33 | 只看該作者 回帖獎勵 |倒序瀏覽 |閱讀模式
        新藥名稱為——Reblozyl(luspatercept)。
        該藥是一種可溶性融合蛋白,由人IgG1的Fc結構域與激活素IIB型受體(ActRIIB)胞外結構域融合而成,作為一種配體陷阱,通過靶向結合可調節晚期RBC成熟的轉化生長因子(TGF)-β超家族的特定配體。
        另外還可減少Smad2/3信號通路的激活,改善無效紅細胞的生成,促進晚期紅細胞的成熟,提高血紅蛋白水平。
        FDA已授予luspatercept治療骨髓增生異常綜合癥(MDS)的ODD(孤兒藥資格)。


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